*遺伝子治療は多くの遺伝性疾患に役立つ可能性があり、大手製薬会社がM&A(合併・買収)を行う:スイスのロシュ・ホールディング(RHHBY)によるスパーク・セラピューティクス(ONCE)買収、スイスのノバルティス(NVS)によるAveXis買収など。

*現時点で遺伝子置換療法として米食品医薬品局(FDA)に認可されているのは、スパーク・セラピューティクスの目の遺伝子治療薬ラクスターナだけ。しかし、今後数カ月以内に認可される可能性のある治療薬や、良好な臨床試験結果を出している治療薬がある。

*治療費が高額という問題以外にも、治療の有効性と永続性、副作用などは依然として不明確。とはいえ、商業的な可能性は莫大。推定で5000の希少疾患が単一の遺伝子変異によって引き起こされており、標的治療の対象となる。個々の疾患の患者数が限られるとしても、価格が高いため、単一の遺伝子治療の年間売上高は10億ドルかそれ以上となる可能性がある。

*遺伝子治療に特化した会社は数少なく希少価値あり。中でも最も有望なのは血友病Bの治療法を開発するユニキュア(QURE)で株価は57ドルで年初から2倍へ上昇しているが、買収や治療の商業的成功による、株価の上値余地はある。その他リジェネックスバイオ(RGNX)オーデンツ・セラピューティクス(BOLD)、ソリッド・バイオサイエンシズ(SLDB)メイラGTxホールディングス(MGTX)ボイジャー・セラピューティクス(VYGR)など。

バイオマリン・ファーマシューティカルズ(BMRN)とサレプタ・セラピューティクスは、遺伝子治療にも関与するが、比較的多角化した企業。

 

2019年3月4日号『バロンズ拾い読み』より
1. Why Big Pharma Is Diving Into Gene Therapy 遺伝子治療に殺到【遺伝子治療】
大手企業による専業会社の買収 着実な進歩